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土豪金博彩-「听」中国首例PIK3CD基因缺陷患儿经干细胞移植治疗成功

2020-01-11 10:40:57人气:2482 分享
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摘要:国内首例pik3cd基因缺陷患儿今天在复旦大学附属儿科医院经干细胞移植治疗成功。浩浩被确诊患有pik3cd基因缺陷,这是一种原发免疫缺陷的罕见病。儿科医院血液科副主任钱晓文说,由于浩浩对靶向药物治疗不敏感,医疗团队决定采取干细胞移植治疗。

土豪金博彩-「听」中国首例PIK3CD基因缺陷患儿经干细胞移植治疗成功

土豪金博彩,国内首例pik3cd基因缺陷患儿今天在复旦大学附属儿科医院经干细胞移植治疗成功。将干细胞移植用于治疗原发免疫缺陷的罕见病,这一思路将为更多的罕见病患儿带去新的希望。

请听本台记者吕春璐发来的报道:

12岁的浩浩自出生后就反复腹泻、肝脾淋巴结肿大和肺部感染,又逐渐出现了肾脏损害、甲状腺功能异常的脏器损害。反复在国内多家医院住院检查,始终不能明确病因,直到2017年来到复旦儿科医院。浩浩被确诊患有pik3cd基因缺陷,这是一种原发免疫缺陷的罕见病。儿科医院血液科副主任钱晓文说,由于浩浩对靶向药物治疗不敏感,医疗团队决定采取干细胞移植治疗。

钱晓文:“干细胞移植就是用一个正常人的健康的这个血细胞,就是造血干细胞来替代。他现在我经过我们移植后的检测,他现在血液里面的所有细胞的成分都已经是这个健康供者的,这是一个根治性的治疗。”

儿科医院临床免疫科王晓川教授介绍,医院近年来积极搭建造血干细胞移植多学科诊疗团队和平台,自2014年起,儿科医院已完成近200例儿童罕见病的干细胞移植治疗,治疗成功率为70-80%,挽救了很多常规药物和手术治疗无望的罕见病患儿,其中原发免疫缺陷病最多。

王晓川:“对于原发性免疫缺陷病来讲,移植是我们最后的一个必不可少的一个重要的手段。那这样我们就对整个这类疾病从诊断药物治疗以及最后的我们把整个的链条就打通了。”

其实浩浩还有一个小他5岁的弟弟,病情比浩浩还要严重,不幸夭折了。父母备受打击却始终没有放弃。这次能够接受干细胞移植,也是不幸中的万幸,浩浩在中华骨髓库上海分库成功配型了一位37岁的上海好心人,他毫不犹豫为这个不幸的孩子捐献了自己的造血干细胞,浩浩爸爸说,医生的努力和好心人的无私捐献,挽救了自己的家庭。

浩浩:“小孩终于看到希望,感谢他们为我们家浩浩所做的努力,以后我们也教会小孩知道如何在社会上知道感恩社会,感恩那些好心人。”

作者:上海电台记者吕春璐

编辑:陈丽

责任编辑:黄丽娜

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